Estudios clínicos
Nuestros estudios clínicos
Entrada Therapeutics está trabajando para potenciar posibles tratamientos que abarquen varias áreas de enfermedades para transformar la vida de los pacientes y sus familias. Actualmente estamos llevando a cabo estudios clínicos de fármacos en estudio para personas que viven con distrofia muscular de Duchenne y que son susceptibles a la omisión del exón 44 y el exón 45.
Para obtener más información sobre nuestros otros programas, visite nuestra página de línea de productos en desarrollo.
Encuentre un estudio clínico
Contáctenos
El potenciamiento de las terapias que cambian la vida no es posible sin la participación de los pacientes y sus familias en los estudios clínicos. Si está interesado en obtener más información sobre nuestros estudios activos, o si tiene preguntas sobre nuestro Compromiso con los estudios clínicos, comuníquese con nuestro equipo de defensa del paciente en PatientAdvocacy@entradatx.com.
Nuestro compromiso con los estudios clínicos
Estamos comprometidos a llevar a cabo ensayos clínicos que sean inclusivos, diversos y accesibles. Es por eso que tomamos medidas adicionales para garantizar que los participantes de todos los orígenes se sientan respaldados durante todo el proceso. Esto incluye trabajar con miembros de la comunidad y grupos de apoyo, que han ayudado a informar sobre nuestros estudios clínicos y materiales de apoyo.
La atención relacionada con el estudio de los participantes será proporcionada por un médico y equipo del estudio con amplia experiencia en la condición que se está evaluando.
Se cubrirán los gastos razonables relacionados con el estudio, como viajes, alojamiento y comidas, para los participantes del estudio de acuerdo con las reglamentaciones locales. Esto incluye la asistencia en la reserva de viajes y alojamiento.
Priorizamos ofrecer visitas domiciliarias siempre que sea posible durante el estudio para minimizar la necesidad de viajar y reducir la interrupción de la vida de los participantes, a la vez que garantizamos que la seguridad no se vea comprometida.
Reconocemos que hay disparidades en la atención médica y en el acceso a estudios clínicos. Estamos comprometidos a trabajar con las comunidades para que la participación en el estudio esté disponible para las personas que históricamente han sido dejadas fuera de estas oportunidades.
Estudios clínicos inclusivos
Reconocemos que las disparidades en sus muchas formas pueden afectar la forma en que los pacientes responden a la terapia, por lo que es fundamental garantizar la representación en nuestros estudios clínicos. A medida que potenciamos nuestros estudios clínicos, estamos desarrollando programas para apoyar las necesidades de poblaciones a menudo subrepresentadas y seleccionando socios que comprendan y compartan este compromiso.
Reclutar y retener poblaciones diversas de participantes ayuda a determinar si nuestras terapias en investigación son seguras y eficaces en pacientes de diferentes características demográficas, como raza, origen étnico, edad, sexo biológico y más. Esto es fundamental para nuestra misión de transformar las vidas de todos los pacientes afectados por las enfermedades a las que estamos apuntando.
Intercambio de datos
Entrada se compromete a publicar los resultados de nuestra investigación clínica de manera transparente y científicamente precisa. Compartir datos no solo beneficia la comprensión de las enfermedades, sino que también proporciona a los pacientes y sus familias información valiosa que puede impulsar las decisiones de atención. Reconocemos que para muchas comunidades a las que prestamos servicios, es urgente buscar nuevos tratamientos. Es por eso que nuestro objetivo es proporcionar actualizaciones oportunas sobre el progreso de nuestra línea de productos siempre que sea posible.
A veces, las leyes, normas y políticas que debemos seguir pueden limitar la cantidad de información que podemos informar. Seremos lo más directos posible sobre nuestras limitaciones y sobre cuán pronto podamos compartir más detalles.
Política de acceso extendido
Entrada se compromete a promover terapias seguras y eficaces con el potencial de transformar la vida de los pacientes y sus familias. Creemos que la mejor manera de lograr esto es realizando estudios clínicos y buscando la aprobación regulatoria.
Los estudios clínicos evalúan la seguridad y la efectividad de los medicamentos en investigación que, si se establecen, nos ayudarán a obtener las aprobaciones de las autoridades reguladoras de todo el mundo, como la Administración de Alimentos y Medicamentos (Food and Drug Administration, FDA) de los EE. UU. Para garantizar que los estudios clínicos sean lo más seguros posible para los participantes y para permitir que los investigadores obtengan y evalúen los resultados más precisos y relevantes, los participantes deben cumplir con ciertos criterios de elegibilidad. Estos criterios pueden incluir diagnóstico confirmado, edad y medicamentos actuales que el participante pueda estar tomando.
El acceso ampliado, también conocido como uso compasivo o acceso temprano, permite a los pacientes que no cumplen con los criterios de elegibilidad de un estudio recibir el medicamento en investigación fuera de un estudio clínico.
En este momento, no podemos ofrecer acceso ampliado a los medicamentos en investigación de Entrada. Continuaremos evaluando la posibilidad de ofrecer acceso extendido y actualizaremos nuestra política si cambia nuestra posición.
Si los pacientes o sus familias tienen más preguntas o necesitan información adicional sobre el estado de nuestros medicamentos en investigación, comuníquese con nuestro equipo de defensa del paciente: PatientAdvocacy@entradatx.com.
Para obtener más información sobre cómo respetamos su privacidad, haga clic para ver nuestro Aviso de privacidad.
Acerca de los estudios clínicos
Entrada adaptó la siguiente información de materiales desarrollados por el Centro de Información y Estudio sobre Participación en Investigación Clínica, una organización independiente sin fines de lucro dedicada a involucrar al público y a los pacientes como socios en el proceso de investigación clínica.
Los estudios clínicos son la mejor manera de evaluar un fármaco en estudio y de saber si funciona y qué tan seguro es. Si alguna vez ha tomado un medicamento o ha recibido una vacuna, entonces se ha beneficiado de los estudios clínicos.
Los estudios intentan responder preguntas de salud específicas, como si el fármaco en estudio tiene algún efecto en la enfermedad, si podría funcionar mejor que un tratamiento existente y si es seguro para las personas usarlo. Un “fármaco en estudio” significa que no ha sido aprobado por una agencia gubernamental para su uso fuera de los estudios clínicos. Si los estudios clínicos muestran que el fármaco en estudio funciona y es seguro, se puede enviar para su aprobación a organismos gubernamentales. Si se aprueba, el fármaco en estudio puede entonces estar disponible para las personas que lo necesitan.
Las personas participan en estudios clínicos por diversos motivos. Algunos participan para ayudar a otros y para aumentar la comprensión de una condición o conocer la ciencia detrás de un fármaco en estudio. Las personas con una enfermedad podrían participar para recibir acceso a un fármaco en estudio antes de que sea aprobado y accesible para el público en general.
Los estudios clínicos implican riesgos. La comparación de los posibles riesgos y beneficios es una parte importante para decidir si participará o no. Si usted o un ser querido está interesado en participar en un estudio clínico, consulte a su médico para determinar la elegibilidad y recopilar la información necesaria para tomar una decisión informada.
Un placebo tiene el mismo aspecto que un fármaco en estudio, pero no contiene ningún medicamento. Los investigadores usan placebos para ayudar a garantizar que cualquier cambio en la salud de los participantes sea causado realmente por el fármaco en estudio. En un estudio controlado con placebo, los participantes a menudo son asignados aleatoriamente (también conocido como aleatorización) para recibir el fármaco del estudio o el placebo. Es posible que tanto los investigadores como los participantes no sepan quién recibió el placebo hasta después del estudio.
La información sobre estudios activos se puede encontrar buscando en las bases de datos de estudios clínicos a continuación.
ClinicalTrials.gov Registro ISRCTN Registro de ensayos clínicos de la UE
Registro de ensayos clínicos de toda África Plataforma internacional de registro de ensayos clínicos de la OMS
Las organizaciones de defensa del paciente, como la Organización Mundial de Duchenne, también mantienen una lista de los estudios de Duchenne en curso.
Cada estudio necesita participantes que cumplan con ciertos requisitos, como tener una determinada enfermedad o condición médica. Estos requisitos se denominan criterios de inclusión. Otros criterios de inclusión podrían ser características como la edad, el sexo y los medicamentos actuales que el participante pueda estar tomando.
Los estudios clínicos tienen requisitos específicos para garantizar la seguridad. Estos requisitos podrían excluir la participación de personas cuyas condiciones podrían empeorar con el fármaco en estudio. Esto ayuda a proteger a los participantes de posibles daños. Estos requisitos se denominan criterios de exclusión.
Los criterios de inclusión y exclusión están vigentes para garantizar que los investigadores obtengan los resultados más precisos y hagan que los estudios sean lo más seguros posible para los participantes.
Es mejor preguntarle a su médico o al médico de su hijo que usted consulta por la atención de Duchenne o hablar con representantes de un grupo de defensa de pacientes con Duchenne.